Caracterización farmacocinética de la población con Hemofilia A en España, utilizando una aplicación médica online basada en un modelo poblacional publicado y un algoritmo bayesiano

[摘要] La hemofilia A es un trastorno hereditario caracterizado por la deficiencia del factor VIII de la coagulación (FVIII). La ausencia de FVIII conduce a episodios hemorrágicos espontáneos (principalmente en las articulaciones y músculos, y con menor frecuencia en los tejidos blandos) y a un sangrado excesivo después de un traumatismo o de una lesión. La gravedad de la hemofilia A se relaciona directamente con la cantidad de FVIII funcional residual en la sangre, pudiendo ser grave (niveles de FVIII menos de 1%), moderada (niveles de FVIII de 1-5%) o leve (niveles de FVIII mayor del 5% y menos de 40%) (Blanchette et al., JTH 2014). Una limitación de esta clasificación es la considerable variabilidad en el fenotipo hemorrágico que se ha observado en los pacientes (Pavlova et al., Semin Thromb Hemost 2013). Sin un tratamiento adecuado, los pacientes con hemofilia A tienen hemartros recurrentes, ocasionando una enfermedad articular (artropatía) e incapacidad. Existe una relación directa entre el número de hemartros y el estado de las articulaciones, en concreto más de dos hemorragias en una articulación ya podría mostrar alteraciones radiológicas y en la exploración física (leve si se trata de tres hemorragias, y signos graves de la artropatía hemofílica si presenta cuatro o más hemorragias) (Funk et al., Haemophilia 2002).

[学科分类] 辅助和替代医学